RNA干扰(RNAi)是近年来生命科学中最重要的发现之一。是指小的双链RNA能够特异性地降解或抑制同源mRNA的表达,从而抑制或关闭特定基因的表达的现象。只要知道某一疾病的致病基因,就可以设计针对该基因mRNA的小干扰RNA(siRNA),抑制或阻断致病基因的表达,从而达到治疗该疾病的目的。显然,从理论上讲,几乎所有的疾病都可以用siRNA来治疗,包括癌症、传染病、遗传病等等。因此,RNAi受到了学术界的广泛关注。它是目前生命科学研究最热门的领域,也是未来新药开发最具前景的领域。此外,RNAi技术还可以广泛应用于农、林、牧、渔业等领域进行育种、筛选和疾病治疗。由此可见,RNAi应用广泛,市场发展空间巨大。
然而,由于RNAi现象刚刚发现14年,国内外尚无有效的siRNA载体,极大地限制了RNAi的应用,包括实验研究和药物开发。目前市场上主流的siRNA转染试剂是脂质体,它可以在体外将siRNA转染到多种细胞系中,但对原代细胞和悬浮细胞的转染效果不是很好。由于它是一种脂质体转染试剂,对培养细胞有一定的毒性。然而,英格恩生物公司开发了一种新的方法。转染载体的材料不是传统的脂质体,而是纳米聚合物。大多数细胞系的转染效率可达90%以上。在许多原代细胞中,转染效果也较好。另外,公司的体内RNA转染试剂entranster in vivo,与核酸混合后,可以注射到动物体内完成动物体内RNA干扰实验,非常方便,是动物体内RNA干扰实验的一项新创新。
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